周五在费城开会，我是第一次参加这类会议，会议是宾大沃顿商学院的学生们组织的，主题是“Innovation in a changing health care environment”，会议把投资人，药厂的管理人，搞药物研发的人，大学的科研人员组织在一起，探讨医疗健康领域的政策性问题，如何改进创新所需要的环境，等等。我的个人感受是，大开眼界。我的十几年的科研工作都是在一个相对封闭的学术圈子里，从来没有和这些人讨论过问题，感觉收获丰厚，因为能够感觉到未来医药领域的发展方向是什么，科研应该融合到这个大的趋势里，以后有时间好好总结一下。
会议的一个专题是“创新中的伙伴关系”，一位药厂的CEO引起了我很大的兴趣，因为他的药厂专门关注罕见病的药物研发，我问了一个问题，问他在选择关注哪一种罕见病作为药物研发重点的时候，是什么因素趋势药厂做出决定来专门关注某种罕见病呢？因为罕见病有几千种，每一种病的患病人数都很少，是根据病人的数量多少做决定，还是有其他的因素？
他的回答很有意思，他说罕见病也许并非特别罕见，一些罕见病的发病率是很不准确的，因为人们缺乏对罕见病的认识，很多的发病率是医生们的估算数据。他举了一个例子，说纽约的一位医生研究一个罕见病，研究已经非常深入了，一家药厂准备和这位医生合作开发治疗药物，但药厂担心未来的市场太小，病人太少，因为当时根据发病率估算，全美国只有几百例这样的病人。这位医生在给医学院的实习医生和住院医生上课的时候，说如果你们能在几个月时间里找到这样的病人，我给你们奖励，每发现一例病人，奖励100美元，结果几个月后，在整个纽约很多家医院里，一例这样的病人也没有。医生和药厂很失望，但还是决定把研发继续下去，结果当药物上市之后，很多病人都出来找他们，美国的病人不是估计的只有几百例，而是有几千例甚至更多，现在这家药厂价值上亿美元。结论是，无论药厂还是科研人员，对某种罕见病做药物研发的时候，不要太关注未来的市场，要有一种信念，相信自己，如果真的能够治疗哪怕是病人很少的罕见病，利润肯定是会有的。
之后一位搞投资的人找到我，愿意和我详谈我所从事的研究工作，看是否有投资的前景，显然投资人也受到了鼓舞。所以我的感觉，针对罕见病的药物研发，需要科研人员的信心和激情，而这种信心是来自病人的，因为你能感觉到，这些病人需要关注，作为科研人员，可能你是世界上为数不多的关注这个病的人，如果你不能坚持，不会有别的人来继续研究这个病。
所以在罕见病的药物研发中，科研人员的热情和研究上的突破是吸引投资人投资到后期的研发，特别是临床试验阶段的关键，投资人看到了明确的希望才会投资。
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