今天到费城的科学中心听一个讲座，主要讲药物研发的未来走向，总的来说，FDA批准的药物呈现增多的趋势，随着美国人口快速老龄化，如何针对这个很特殊的群体，对于健康领域来说，是挑战也是机遇。

其中简要地提到罕见病药物的研发问题，只有几句话，之后提问的时候，我问了一个问题：药厂开发罕见病药物的动机是什么？因为这类人群很小，这意味着在这个领域投资搞药物研发不能保证将来能赚钱，在以市场主导为宗旨的前提下，如何说服一家药厂投资针对罕见病的药物？演讲者很难讲清楚，因为没有具体的数据，但一般来讲，因为FDA非常鼓励针对罕见病的药物研发，批准相对容易，所以一些小药厂一开始很可能主要针对一个罕见病，在有一定知识和技术背景保障的前提下，很有可能开发出一个非常有针对性的药物，如果有FDA批准，尽管病人人群很小，但对于起步的公司来说，是非常不错的。

会后，一位找到我，说开发罕见病的药物并非没有利润，因为很多针对罕见病的药物价格很高，所以还是很有利润的。他还说，因为罕见病的特殊性，所以药物研发对知识和技术的独特性要求也很高，一些大的医药公司也有相关的罕见病研发部门，例如GENZYME就有针对罕见病的研发项目。

之后看了一下GENZYME的项目，总的感觉，对于大多数比罕见还罕见的病来说，药厂因为缺乏对这个病的认识和相关的知识，所以在没有”适当理由“的前提下是很难去主动开发这类药物的。所以我理解的研发动力主要来自医生，病人和真心关注这类罕见病的人的声音和推动力，特别是病人的声音。很多罕见病人的协会是最好的推动力，一些小公司开始关注某个罕见病，很多情况下是因为公司里的人的亲朋好友患有某个罕见病，这个是最直接的动力，因为有切身体会，结合一些公司的技术和知识背景，尝试针对某种罕见病的药物研发就变得理由很充足了。

所以，我的感觉，罕见病人联合起来集体发声，引起人们足够的关注，不仅仅能帮助罕见病人在社会生活中减少障碍，也能促进医生，科研人员和药物公司关注这个病，投资研发治疗方法或药物。