用Exendin-9-39治疗少见的先天性高胰岛素血症

最近我参与的工作再次上了新闻报道,这篇文章已经在线发表在JBC上,我是第二作者,主要完成了胰岛素分泌,胰岛细胞浆钙的测定以及cAMP的测定。

胰岛beta细胞ATP依赖的钾离子通道失去功能性突变,造成胰岛素分泌失去控制,患病儿童出现先天性高胰岛素血症性低血糖,是儿科内分泌最难管理的疾病之一。治疗办法就是大部分切除胰腺(多达95%98%),但儿童成年后就会因为胰岛素分泌不足得糖尿病,需要胰岛素治疗。因此寻找一种药物疗法来提高血糖就成了治疗这个疾病的关键。

GLP-1受体的研究是近年来糖尿病领域的研究热点,GLP-1受体的刺激剂是一种新型治疗糖尿病的药物,但与这种药物作用相反的GLP-1受体的拮抗剂,Exendin-9-39则有可能通过抑制胰岛素分泌来提高血糖,因而达到治疗这种严重的先天性高胰岛素血症的目的。

实验证明,这个药物可以提高先天性高胰岛素血症动物模型的血糖,其机理,就是我完成的工作,是通过降低胰岛的cAMP这个第二信使的水平来实现的,结果是抑制了氨基酸刺激的胰岛素分泌,这种对氨基酸的过度敏感是ATP依赖的钾离子通道突变的特点之一。

目前这个工作已经用于人体试验,初步的结果是令人鼓舞的。

Researchers have used a drug to achieve normal levels of blood sugar in animals genetically engineered to have abnormally high insulin levels. If this approach succeeds in humans, it could become an innovative medicine for children with congenital hyperinsulinism, a rare but potentially devastating genetic disease in which insulin levels become dangerously high.





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5 条评论。

  1. 请问怎么联系你啊,我的宝宝生下来就是高胰岛素血症,现在一岁多点了,我们家人都很着急,请问要怎么联系你啊,如果能治愈,那有多好啊。
    我是重庆的,我的手机是13002329303,QQ395924102,邮箱:yiyi-sonw@163.com
    请看到了一定联系我,谢谢!!

  2. 你好,我孩子已经快六岁了,孩子生下来就有高胰岛素低血糖,现在一直有,很急很急,已经对孩子有了很大的影响,请问怎么联系你啊,急切盼望着你能看到我的留言,我是江苏南通的,我的联系方式是13485158811 0513-88093822 QQ419943885

  3. 您好,请问那药哪里买啊,我孩子得的是高胰岛素血症,GDH型的 一直服用二氮嗪,虽然血糖得到控制,但还是不稳定。不知道你的那种药效果怎么样?请联系我 15901487920 蒋。 麻烦你了 QQ 93961383

  4. 我这有一个 都是高胰岛素血症的QQ群,里面有还几个患者,希望能得到治疗帮助 如果方便的话,希望你能加入这个群帮助这些患者 我代表他们先谢谢你 QQ群号72304106 我个人QQ号93961383

  5. @你是我的缘
    谢谢你的关注,不知道是否有GDH突变的遗传学诊断,绿茶提取物里的EGCG对GDH有很强的抑制作用,我们正在老鼠身上试验,效果还可以,几年以后有可能应用到临床。

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